Использование репрограммирования для изучения и лечения болезней нервной системы

Технология репрограммирования соматических клеток до плюрипотентного состояния открыла возможность из легкодоступных клеток, таких как, например, фибробласты кожи, получить в лабораторных условиях ИПСК человека, которые, в свою очередь, можно неограниченно наращивать в культуре. Достижения в области направленной дифференцировки плюрипотентных стволовых клеток человека, в свою очередь, позволяют получать нейроны определенных типов с достаточно высокой эффективностью. Началом применения этих технологий для моделирования заболеваний человека можно считать работу И.Х. Парка и соавторов, в которой было впервые сообщено об успешном получении ИПСК от пациентов с различными наследственными заболеваниями. Особый интерес сразу же привлекли заболевания нервной системы. Для большинства болезней нервной системы эффективные методы терапии пока еще не разработаны, патологический процесс, как правило, мало изучен и имеет крайне сложный механизм, отсутствуют адекватные модельные системы для изучения патогенеза этих заболеваний, а доступ исследователей к нейронам человека, особенно в случае наследственных заболеваний, сильно ограничен. Несмотря на молодость данного направления, уже удалось добиться определенных успехов в моделировании заболеваний нервной системы с помощью ИПСК.